Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη άδεια κυκλοφορίας για το fedratinib για τη θεραπεία της σχετιζόμενης με τη νόσο σπληνομεγαλίας (διογκωμένος σπλήνας) ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση, μυελοΐνωση κατόπιν αληθούς πολυκυτταραιμίας ή μυελοΐνωση κατόπιν ιδιοπαθούς θρομβοκυττάρωσης, οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα των κινασών Janus (JAK) ή έχουν λάβει θεραπεία με ruxolitinib.

Το fedratinib αποτελεί την πρώτη από του στόματος άπαξ ημερησίως χορηγούμενη θεραπεία για τη σημαντική μείωση του μεγέθους του σπλήνα και την άμβλυνση των συμπτωμάτων σε ασθενείς με μυελοΐνωση οι οποίοι είτε έχουν αποτύχει σε θεραπεία με ruxolitinib, είτε παρουσιάζουν δυσανεξία στο ruxolitinib ή δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK. Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας εγκρίνει τη χρήση του fedratinib σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, στην Ισλανδία και στο Λιχτενστάιν.* Το fedratinib έλαβε τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες και έχει επίσης εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες και στον Καναδά.

«Η μυελοΐνωση αποτελεί μια σοβαρή και συχνά εξουθενωτική διαταραχή του μυελού των οστών για την οποία υπήρχε μόνο μία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μία δεκαετία», δήλωσε η Claire Harrison, M.D., FRCP, FRCPath, κύρια ερευνήτρια των μελετών JAKARTA και JAKARTA2 και καθηγήτρια Αιματολογίας στο νοσηλευτικό ίδρυμα Guy’s and St. Thomas’ του βρετανικού Εθνικού Συστήματος Υγείας στο Λονδίνο.

«Το fedratinib κατέδειξε κλινικώς σημαντική μείωση του όγκου του σπλήνα και των συμπτωμάτων σε ασθενείς που παρουσίασαν εξέλιξη της νόσου ενώ λάμβαναν ruxolitinib ή σε ασθενείς οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK. Σχεδόν ένας στους 100.000 ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση θα διαγιγνώσκεται με μυελοΐνωση κάθε χρόνο και η σημερινή έγκριση προσφέρει μια σημαντική νέα επιλογή για τους ασθενείς που συνεχίζουν να χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπείες».

Η έγκριση του fedratinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα από τις μελέτες JAKARTA και JAKARTA2, οι οποίες συμπεριέλαβαν ασθενείς από 14 χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Η πιλοτική μελέτη JAKARTA αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib, χορηγούμενων από του στόματος άπαξ ημερησίως σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο, σε 289 ασθενείς με ενδιάμεσου-2 ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία.

Η μελέτη JAKARTA2 αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib σε 97 ασθενείς με ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με ruxolitinib. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του fedratinib, το οποίο περιλάμβανε 608 ασθενείς, παρατηρήθηκαν σοβαρά περιστατικά εγκεφαλοπάθειας, συμπεριλαμβανομένης της εγκεφαλοπάθειας Wernicke, στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με fedratinib. Σοβαρά περιστατικά αναφέρθηκαν στο 1,3% (8/608) των ασθενών που έλαβαν fedratinib στο πλαίσιο κλινικών μελετών και το 0,16% (1/608) των περιστατικών ήταν θανατηφόρα.

«Με τη σημερινή έγκριση του fedratinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, οι ασθενείς με μυελοΐνωση σε ολόκληρη την Ευρώπη θα έχουν πλέον στη διάθεσή τους μια κρίσιμης σημασίας νέα επιλογή για μια σπάνια διαταραχή του μυελού των οστών, πεδίο όπου έχει σημειωθεί ελάχιστη πρόοδος τα τελευταία χρόνια», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Έχουμε δεσμευτεί να βελτιώνουμε τα πρότυπα φροντίδας για τους ασθενείς που ζουν με δύσκολα αντιμετωπίσιμες αιματολογικές παθήσεις και συνεργαζόμαστε με τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης ώστε να καταστήσουμε το fedratinib διαθέσιμο στους ασθενείς το ταχύτερο δυνατόν».