- Η κριζαvλιζουμάμπη είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου για την πρόληψη των επανεμφανιζόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOC), η οποία είναι διαθέσιμη για χρήση στην Ευρώπη
- Τα κλινικά δεδομένα έδειξαν ότι η χρήση της κριζανλιζουμάμπης οδήγησε σε σημαντική μείωση στο ποσοστό των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων και σε λιγότερες ημέρες νοσηλείας στο νοσοκομείο
- Οι αγγειοαποφρακτικές κρίσεις διαταράσσουν τις ζωές των ασθενών σωματικά, κοινωνικά και συναισθηματικά – και μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο οργανικής βλάβης και πρόωρου θανάτου
Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε την κριζανλιζουμάμπη για την πρόληψη των επανεμφανιζόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOC), ή επώδυνων κρίσεων, σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας 16 ετών και άνω. Η κριζανλιζουμάμπη μπορεί να χορηγηθεί ως πρόσθετη θεραπεία στην υδροξυουρία/υδροξυκαρβαμίδη (HU/HC) ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους η HU/HC είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής.
Η κριζανλιζουμάμπη προσδένεται στην P-σελεκτίνη, μια κυτταρική πρωτεΐνη προσκόλλησης, η οποία διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στις πολυκυτταρικές αλληλεπιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε αγγειοαπόφραξη. Η δρεπανοκυτταρική νόσος θεωρείται μια σπάνια νόσος του αίματος, η οποία επηρεάζει περίπου 50.000 άτομα στην Ευρώπη.
«Τα δεδομένα δείχνουν ότι εννέα από τα δέκα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο βιώνουν μία ή περισσότερες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις κατ’ έτος, με το ένα τρίτο αυτών των κρίσεων να καταλήγει σε νοσηλεία, υπογραμμίζοντας τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε μια ευάλωτη ομάδα ασθενών», ανέφερε ο Kees Roks, Head Region Europe, Novartis Oncology. «Ακόμα και μία αγγειοαποφρακτική κρίση θα μπορούσε να είναι καταστροφική για τον ασθενή. Επομένως, η πρόληψη αυτών των αιφνίδιων, μη προβλέψιμων και απειλητικών για τη ζωή συμβάντων είναι ιδιαίτερα σημαντική. Η σημερινή απόφαση δίνει στους ανθρώπους που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο την ευκαιρία να επιτύχουν αυτόν τον στόχο.»
Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών προϊόντων για ανθρώπινη χρήση τον Ιούλιο βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης SUSTAIN, τα οποία έδειξαν ότι η κριζανλιζουμάμπη μείωσε σημαντικά το διάμεσο ετήσιο ποσοστό αγγειοαποφρακτικών κρίσεων σε 1,63 έναντι 2,98 συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (P=0,010), το οποίο ισοδυναμεί με μείωση κατά 45%. Υπήρξε επίσης υπερδιπλάσια αύξηση στο ποσοστό των ασθενών χωρίς αγγειοαποφρακτικές κρίσεις, οι οποίοι ολοκλήρωσαν τη μελέτη συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Παρατηρήθηκαν μειώσεις στη συχνότητα των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων μεταξύ των ασθενών ανεξαρτήτως του γονότυπου της δρεπανοκυτταρικής νόσου και/ή της χρήσης υδροξυουρίας/υδροξυκαρβαμίδης (HU/HC). Στην ίδια μελέτη, καταδείχθηκε ότι η κριζανλιζουμάμπη μειώνει το διάμεσο ετήσιο ποσοστό ημερών νοσηλείας κατά 42% (4,0 ημέρες για την κρινζαλιζουμάμπη έναντι 6,87 ημερών για το εικονικό φάρμακο).
