Η Amgen ανακοίνωσε τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της πρώτης ανοιχτής μελέτης που συγκρίνει τη θεραπεία με romiplostim με τις καθιερωμένες θεραπευτικές αγωγές σε ενήλικες ασθενείς με Χρόνια Αυτοάνοση (Ιδιοπαθή) Θρομβοπενική Πορφύρα (Immune Thrombocytopenic Purpura – ITP) που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή. Τα αποτελέσματα της μελέτης που δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine (NEJM), δείχνουν ότι τόσο τα ποσοστά θεραπευτικής αποτυχίας όσο και η αναγκαιότητα σπληνεκτομής μειώθηκαν στην ομάδα ασθενών σε θεραπεία με romiplostim.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονταν με τη θεραπεία με romiplostim ήταν ήπιες ή μέτριες σε σοβαρότητα και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας. Ο πονοκέφαλος και η κόπωση ήταν οι ανεπιθύμητες ενέργειες με τη μεγαλύτερη συχνότητα.
«Αυτή η μελέτη κατέδειξε ότι το romiplostim όχι μόνο διατήρησε τον αριθμό των αιμοπεταλίων αποτελεσματικότερα σε σχέση με τις καθιερωμένες θεραπευτικές αγωγές αλλά μείωσε επίσης τις συνολικές θεραπευτικές αποτυχίες και τις σπληνεκτομές,» σύμφωνα με τον Dr. David J. Kuter, Διευθυντή Αιματολογίας του Massachusetts General Hospital στη Βοστώνη, επικεφαλής ερευνητή και υπεύθυνο της μελέτης.
Η μελέτη του romiplostim πέτυχε τα κύρια τελικά σημεία (στόχους). Η ανοιχτή μελέτη διάρκειας ενός χρόνου είχε δύο παράλληλα τελικά σημεία (στόχους): το ποσοστό θεραπευτικής αποτυχίας και το ποσοστό σπληνεκτομής.
- Ποσοστό θεραπευτικής αποτυχίας: Η ομάδα του romiplostim είχε σημαντικά χαμηλότερα ποσοστά θεραπευτικής αποτυχίας. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η θεραπεία απέτυχε στο 11% των ασθενών σε θεραπεία με romiplostim έναντι του 30% των ασθενών που έλαβε την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή.
- Ποσοστό σπληνεκτομής: Η ομάδα των ασθενών σε θεραπεία με romiplostim παρουσίασε σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπληνεκτομής. Μόνο το 9% των ασθενών σε θεραπεία με romiplostim υποβλήθηκαν σε σπληνεκτομή έναντι 36% των ασθενών σε καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή.
Η μελέτη του romiplostim πέτυχε επίσης τα δευτερεύοντα τελικά σημεία (στόχους) της, καταδεικνύοντας σημαντικά μεγαλύτερο χρόνο μέχρι την πραγματοποίηση σπληνεκτομής, υψηλότερο μέσο αριθμό αιμοπεταλίων και 2,3 φορές μεγαλύτερο ποσοστό ανταπόκρισης των αιμοπεταλίων στους ασθενείς στην ομάδα του romiplostim έναντι των ασθενών σε καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή.
Η χρόνια ITP είναι μία σοβαρή αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοπενία) και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρά αιμορραγικά επεισόδια. Σε ασθενείς με ITP, τα αιμοπετάλια – συστατικά του αίματος που αποτρέπουν την αιμορραγία – καταστρέφονται από το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενή. Πρόσφατα δεδομένα δείχνουν ότι ο χαμηλός αριθμός των αιμοπεταλίων σε ασθενείς με ΙΤΡ μπορεί να οφείλεται ταυτόχρονα και στην αδυναμία του ανθρώπινου οργανισμού να παράγει έναν ικανοποιητικό αριθμό αιμοπεταλίων για να αντισταθμίσει αυτήν την καταστροφή. Ανάμεσα στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για τους ενήλικες ασθενείς με ΙΤΡ συγκαταλέγεται και η σπληνεκτομή, η οποία όμως μπορεί να μην είναι αποτελεσματική στο σύνολο των ασθενών με ΙΤΡ ή να αντενδείκνυται σε κάποιους από αυτούς.
«Σε πολλούς ασθενείς με χρόνια ITP, οι ανεπιθύμητες ενέργειες κάποιων καθιερωμένων θεραπευτικών αγωγών είναι συχνά πιο σοβαρές από την ίδια την ασθένεια» σύμφωνα με τον Καθηγητή Mathias Rummel, Διευθυντή της Αιματολογικής Κλινικής στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Justus-Liebig, στην πόλη Giessen της Γερμανίας. «Το romiplostim μπορεί να αποτελέσει μία δυνατότητα μακροχρόνιας αποτελεσματικής θεραπείας για ασθενείς που θέλουν να αποφύγουν ή να αναβάλλουν την σπληνεκτομή».
Ειδικότερα, το romiplostim, διαθέσιμο στην Ελλάδα από τον Μάιο του 2009, ενδείκνυται για ενήλικεs ασθενείς με χρόνια αυτοάνοση (ιδιοπαθή) θρομβοπενική πορφύρα (ITP), οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ.κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Το romiplostim μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικεs ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση.
Πρόσφατα, το romiplostim βραβεύτηκε με το Διεθνές Βραβείο International Prix Galien Award 2010 για την “Καλύτερη Φαρμακευτική Έρευνα & Ανάπτυξη”.
