Σημαντική μείωση του κινδύνου κλινικής επιδείνωσης της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ) συνεπάγεται η προσθήκη του sotatercept στο θεραπευτικό σχήμα των νέο-διαγνωσμένων ασθενών, σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 HYPERION που δημοσιεύθηκαν πρόσφατα.
Συγκεκριμένα, η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, δηλαδή μείωση του χρόνου έως την κλινική επιδείνωση, όπως μετρήθηκε μέσω ενός σύνθετου τελικού σημείου που περιλαμβάνει θάνατο από οποιαδήποτε αιτία, μη προγραμματισμένη νοσηλεία σχετιζόμενη με ΠΑΥ διάρκειας άνω των 24 ωρών, διαφραγματοστομία κόλπων, μεταμόσχευση πνεύμονα ή επιδείνωση της ΠΑΥ.
Το sotatercept, η πρώτη και μόνη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που έχει εγκριθεί από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές σε ΗΠΑ και Ευρώπη (FDA και EMA), είναι πλήρως ενταγμένο στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης της Ελλάδας στο πλαίσιο των τοπικών διαδικασιών έγκρισης και τιμολόγησης του και συνταγογραφείται κανονικά στους ασθενείς που πληρούν τις ιατρικές προϋποθέσεις.
Η ΠΑΥ είναι μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες. Πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική τους δραστηριότητα. Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει κακή: υπολογίζεται ότι περίπου το 50% των ασθενών θα πεθάνει εντός πέντε έως επτά ετών μετά τη διάγνωση. Σήμερα υπολογίζεται ότι περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και 30.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από ΠΑΥ.
Το sotatercept είναι η πρώτη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της ΠΑΥ, παγκοσμίως. Στο σώμα, οι πρωτεΐνες που ονομάζονται ακτιβίνες συνδέονται με έναν υποδοχέα που ονομάζεται ActRIIA για να διεγείρουν την ανάπτυξη των κυττάρων που αποτελούν τα αιμοφόρα αγγεία. Αυτοί οι υποδοχείς είναι υπερβολικά ενεργοί σε ασθενείς με ΠΑΥ. Το sotatercept είναι αντίγραφο του ActRIIA και επειδή συνδέεται επίσης με ακτιβίνες, τις εμποδίζει να ενεργοποιήσουν τον υποδοχέα. Με αυτόν τον τρόπο, το sotatercept ρυθμίζει την ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων στους πνεύμονες. Αυτό οδηγεί σε μειωμένη στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων, βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Το sotatercept χορηγείται (με υποδόρια έγχυση) μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες και μπορεί να χορηγηθεί από τους ίδιους τους ασθενείς ή τους φροντιστές τους με καθοδήγηση, εκπαίδευση και παρακολούθηση από επαγγελματία υγείας.
