• Η πρώτη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για μια θεραπεία με Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (θεραπεία CAR-T κυττάρων) σε δύο διαφορετικές ενδείξεις – διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) σε ενήλικες και B οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία σε παιδιά (B-cell ALL)

 

  • Αίτηση για την Άδεια Κυκλοφορίας (MAA) με βάση τις παγκόσμιες CAR-T κλινικές μελέτες-ορόσημο , ELIANA και JULIET, τις μόνες μελέτες εγκρισης CAR-T, στις οποίες περιλαμβάνονται Ευρωπαίοι ασθενείς

 

  • Το tisagenlecleucel της Novartis έχει καταδείξει ισχυρά και με διάρκεια ποσοστά ανταπόκρισης και ένα σταθερό προφίλ ασφαλείας

 

  • Η γνωμοδότηση φέρνει την Novartis πιο κοντά στο να διαθέσει το tisagenlecleucel στην ΕΕ σε ασθενείς που έχουν ανάγκη νέες θεραπευτικές επιλογές

 

 

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έδωσε θετική γνωμοδότηση για την έγκριση του tisagenlecleucel (γνωστό στο παρελθόν με την ονομασία CTL019) – μιας καινοτόμου εφάπαξ θεραπείας που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου. Η θετική γνωμοδότηση συμπεριλαμβάνει δύο κακοήθειες Β κυττάρων: Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) που είναι ανθεκτική, υποτροπιάζουσα μετά από μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή σε ασθενείς ηλικίας μέχρι 25 ετών, και διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) που παρουσιάζει υποτροπή ή ανθεκτικότητα (r/r) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστημικής θεραπείας σε ενήλικες.

 

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το tisagenlecleucel αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους στην Ευρώπη», ανέφερε η Liz Barrett, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Αυτή η θεραπεία που αλλάζει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, βοηθά στην αντιμετώπιση μιας σημαντικής ακάλυπτης ανάγκης και η Novartis είναι υπερήφανη που η ηγετική θέση μας στην καινοτομία των  CAR-T κυττάρων θα κάνει ουσιαστική διαφορά στους ασθενείς στην ΕΕ».

 

Σε περίπτωση που εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το tisagenlecleucel θα είναι η πρώτη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα που θα είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για δύο αιματολογικές κακοήθειες: για το Διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) και για την Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL)

 

Τόσο η B-cell ALL όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας μεταξύ παιδιών και  για αυτούς τους ασθενείς που υποτροπιάζουν, η πρόγνωση είναι πτωχή Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς μπορούν να υποβληθούν σε διάφορες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία, η στοχευμένη θεραπεία ή η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και τονίζει την ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (DLBCL) είναι η συνηθέστερη μορφή Λεμφώματος Μη Hodgkin, που αντιστοιχεί σε ποσοστό μέχρι και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως . Για τους ασθενείς με υποτροπή ή για όσους δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών λόγω μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της αυτόλογης μεταμόσχευσης

#########