• Ο χαρακτηρισμός αφορά σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ), οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία σε προηγούμενες θεραπείες, βάσει θετικών δεδομένων από τη βασική μελέτη φάσης III ASCEMBL για την αξιολόγηση του asciminib, μιας υπό έρευνα θεραπείας που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP)
  • Παρά την πρόοδο που έχει σημειωθεί στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας, πολλοί ασθενείς διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου και η διαδοχική θεραπεία με αναστολέα τυροσινικής κινάσης (ΤΚΙ) μπορεί να σχετίζεται με αυξημένη αντίσταση και δυσανεξία
  • Ο χαρακτηρισμός «καινοτόμος θεραπεία» χορηγείται σε φάρμακα που τελούν υπό αξιολόγηση για σοβαρές καταστάσεις όπου τα πρώιμα κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν τη δυνατότητα ουσιαστικής βελτίωσης έναντι της διαθέσιμης θεραπείας
  • Το asciminib αναπτύσσεται σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας. Η πρώτη υποβολή προς τις ρυθμιστικές αρχές για προθεραπευμένους ασθενείς  αναμένεται να λάβει χώρα εντός του πρώτου μισού του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA των Η.Π.Α

 Η Novartis ανακοίνωσε ότι το asciminib – μια καινοτόμος ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP) – έλαβε τον χαρακτηρισμό της «καινοτόμου θεραπείας» (Breakthrough Therapy designation, BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Η.Π.Α., για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (CP), οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI). Το asciminib έλαβε επίσης τον χαρακτηρισμό BTD για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη T315I.

Παρά την τεράστια πρόοδο στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας τις τελευταίες δεκαετίες, ορισμένοι από αυτούς τους προθεραπευμένους ασθενείς, «αγωνίζονται» για την επίτευξη των θεραπευτικών στόχων  λόγω φαινομένων αντίστασης και δυσανεξίας. Με τις λίγες εναπομείνασες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς που βρίσκονται σε μεταγενέστερες γραμμές θεραπείας ενδέχεται να διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου.

Αυτοί οι χαρακτηρισμοί που χορηγήθηκαν από τον FDA και οι οποίοι ενδέχεται να επιτρέψουν την  ταχεία ανάπτυξη και εξέταση του asciminib, βασίστηκαν στα εξής:

  • Στη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASCEMBL, όπου το asciminib συγκρίθηκε με την βοσουτινίμπη σε ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI)
  • Σε μία μελέτη φάσης Ι, στην οποία συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ, ορισμένοι εκ τους οποίους έφεραν τη μετάλλαξη T315I

Τα δεδομένα από αυτές τις μελέτες κοινοποιήθηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), 2020 και οι λεπτομέρειες σχετικά με τα θετικά ευρήματα παρατίθενται στον ακόλουθο σύνδεσμό.

Ο FDA είχε προηγούμενα χορηγήσει στο asciminib τον χαρακτηρισμό «υπό διαδικασία εσπευσμένης έγκρισης» και η Novartis σχεδιάζει να προβεί σε υποβολή για εξέταση στο πρώτο μισό του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA.