- Η ρανιβιζουμάμπη έλαβε έγκριση από την ΕΕ για αυτήν την ένδειξη, θα είναι η πρώτη και μοναδική φαρμακολογική θεραπεία για την ROP σε αυτά τα ευάλωτα βρέφη.
- Η έγκριση βασίζεται στη δοκιμή φάσης ΙΙΙ RAINBOW. Η δοκιμή αυτή αποτελεί σημείο αναφοράς και έδειξε ότι η ρανιβιζουμάμπη είναι μια δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή θεραπεία για βρέφη που πάσχουν από ROP.
- Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία είναι το πρότυπο φροντίδας για τη θεραπεία της ROP, καταστρέφει τον πάσχοντα ιστό που είναι υπεύθυνος για τα αυξημένα επίπεδα του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF), ενώ η ενέσιμη ρανιβιζουμάμπη είναι μια φαρμακολογική θεραπεία που στοχεύει απευθείας τον VEGF και μειώνει τα επίπεδά του.
Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ( EMA) συνέστησε την έγκριση της ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) για τη θεραπεία πρόωρων βρεφών με αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας (ROP). Η ROP είναι μια σπάνια οφθαλμική νόσος, αλλά αποτελεί βασική αιτία τύφλωσης σε παιδιά .
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέτασε γνωμοδότηση της CHMP και εξέδωσε την τελική της απόφαση. Η ρανιβιζουμάμπη είναι η πρώτη και μοναδική ενδεικνυόμενη φαρμακολογική θεραπεία για την ROP σε αυτόν τον ευάλωτο πληθυσμό ασθενών. Η υποβολή βασίζεται στην τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη RAINBOW, στην οποία φάνηκε ότι η χορήγηση ρανιβιζουμάμπης σε βρέφη με ROP είναι δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή.
Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, το οποίο είναι το υφιστάμενο πρότυπο φροντίδας, δρα καταστρέφοντας τον οφθαλμικό ιστό που είναι υπεύθυνος για την αύξηση του VEGF και μπορεί να σχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές, όπως μυωπία και υψηλή μυωπία. Ενώ είναι μια αποτελεσματική θεραπεία, υπάρχει σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ROP χωρίς καταστροφή αμφιβληστροειδικού ιστού. Σε αντίθεση με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, ο φαρμακολογικός στόχος της ρανιβιζουμάμπης είναι ο VEGF. Η ρανιβιζουμάμπη μειώνει τα αυξημένα επίπεδά του, τα οποία αποτελούν την υποκείμενη αιτία της ROP.
Έχοντας λάβει έγκριση στην ΕΕ, η ρανιβιζουμάμπη (δόση 0,2 mg) θα ενδείκνυται για χορήγηση σε πρόωρα βρέφη με νόσο ζώνης (στάδιο 1+, 2+, 3 ή 3+), ζώνης II (στάδιο 3+) ή AP-ROP (επιθετική οπίσθια ROP).
Όπως σχολίασε ο καθηγητής Andreas Stahl, Διευθυντής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Ιατρικού Κέντρου Greifswald: «Δεδομένου αυτού του ευάλωτου πληθυσμού ασθενών και των περιορισμών των υφιστάμενων θεραπειών, οι τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες κλινικές μελέτες είναι σημαντικές για να διασφαλιστεί η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση των φαρμακολογικών θεραπειών σε πληθυσμούς παιδιατρικών ασθενών… Η ρανιβιζουμάμπη θα είναι μια πολύτιμη θεραπευτική εναλλακτική της θεραπείας με λέιζερ.»
Όπως σχολίασε, με τη σειρά του, ο Dirk Sauer, Προϊστάμενος του Τμήματος Ανάπτυξης Οφθαλμολογίας της Novartis: «Αναγνωρίζουμε πόσο σημαντικό είναι να γίνονται επενδύσεις σε κλινικά προγράμματα για τη διασφάλιση της χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για ασφαλείς φαρμακολογικές θεραπείες σε ευάλωτους πληθυσμούς όπως στους παιδιατρικούς ασθενείς. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε λίγο πιο κοντά στο να προσφέρουμε στις ευρωπαϊκές χώρες αυτή την επαναστατική θεραπεία για την ROP των πρόωρων βρεφών. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι απόδειξη της σταθερής αφοσίωσής μας στην καινοτομία, στην κάλυψη ανικανοποίητων αναγκών και στον επαναπροσδιορισμό της οφθαλμολογικής φροντίδας σε όλες τις ηλικιακές ομάδες.».
