Η Amryt (Nasdaq: AMYT), μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ανακοίνωσε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez  στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη  δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω. Η ΠΕ είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος που προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ  καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez® βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία  ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ. Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, σχολίασε: “Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεση του Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό”.    

Σχετικά με την πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa)

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβή ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλενογγόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων.

Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών  καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.