Η Sanofi και η θυγατρική της εταιρεία Genzyme ανακοίνωσαν σήμερα ότι o Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (U.S. Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε την τεριφλουνομίδη (teriflunomide), μία από του στόματος θεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας (ΣΚΠ) που χορηγείται μία φορά την ημέρα. Η τεριφλουνομίδη έχει δείξει σημαντική αποτελεσματικότητα σε μία σειρά μετρήσεων που αφορούν τη δραστηριότητα της ΣΚΠ, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης των υποτροπών, της επιβράδυνσης της εξέλιξης της φυσικής αναπηρίας και της μείωσης του αριθμού των εγκεφαλικών βλαβών που ανιχνεύονται με μαγνητική τομογραφία (MRI)
.
“Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι με την εισαγωγή της τεριφλουνομίδης ως μία νέα θεραπευτική επιλογή που μπορεί να αλλάξει τις ζωές των ανθρώπων με σκλήρυνση κατά πλάκας,” δήλωσε ο DavidMeeker, Πρόεδρος και CEO της Genzyme. “Η έγκριση της πρώτης μας θεραπείας για την ΣΚΠ αποτελεί ένα σημαντικό σημείο αναφοράς για την Genzymeκαι υπογραμμίζει τη δέσμευσή μας για μακροχρόνια ηγετική παρουσία και στενή συνεργασία με την κοινότητα της ΣΚΠ.”
Η έγκριση του FDA βασίστηκε στα στοιχεία αποτελεσματικότητας από την μελέτη TEMSO (Teriflunomide Multiple Sclerosis Oral). Σε αυτήν την μελέτη Φάσης ΙΙΙ (TEMSO) και μετά από αξιολόγηση στη διετία, η τεριφλουνομίδη 14 mg μείωσε σημαντικά το ποσοστό των υποτροπών* (p=0.0005) και τον χρόνο έως την εξέλιξη της αναπηρίας (p=0.0279) έναντι εικονικού φαρμάκου, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας. Στην ίδια μελέτη, η τεριφλουνομίδη 7 mg επίσης μείωσε σημαντικά το ποσοστό των υποτροπών* (p=0.0002).
“Πολλοί άνθρωποι που ζουν με ΣΚΠ έχουν να αντιμετωπίσουν και το επιπλέον φορτίο των ενέσιμων θεραπειών που πρέπει να λαμβάνονται από κάθε ημέρα μέχρι μία φορά την εβδομάδα,” δήλωσε ο Dr. Aaron E. Miller, Medical Director στο The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Mount Sinai Medical Center. “Η έγκριση της τεριφλουνομίδης από τον FDA, μίας νέας από του στόματος θεραπευτική επιλογής, είναι μία ενθαρρυντική εξέλιξη για την κοινότητα της ΣΚΠ και μπορεί να αποτελέσει μία πολύτιμη θεραπεία για τους ανθρώπους που ζουν με αυτήν την συχνά εξουθενωτική νόσο.”
Το κλινικό πρόγραμμα της τεριφλουνομίδης βρίσκεται σε εξέλιξη, συμπεριλαμβάνει περισσότερους από 5.000 ασθενείς σε 36 χώρες και είναι ένα από τα μεγαλύτερα που έχουν διεξαχθεί στην ΣΚΠ. Μερικοί ασθενείς που εντάχθηκαν στις φάσεις επέκτασης των κλινικών μελετών έχουν λάβει θεραπεία μέχρι και για 10 έτη.
“Είναι πολύ ενθαρρυντικό να βλέπουμε μία νέα θεραπευτική επιλογή να τίθεται στη διάθεση των ανθρώπων που ζουν με ΣΚΠ,” δήλωσε ο Dr. Timothy Coetzee, Chief Research Officer του National MS Society, US. “Με τόσες ερευνητικές συνεργασίες σε εξέλιξη σε παγκόσμιο επίπεδο, βρισκόμαστε σήμερα σε μία πολύ ελπιδοφόρα περίοδο για οποιονδήποτε διαγιγνώσκεται με ΣΚΠ.”
Στο Φύλλο Οδηγιών της τεριφλουνομίδης περιλαμβάνεται προειδοποίηση σχετικά με τον κίνδυνο ηπατοτοξικότητας και τον κίνδυνο τερατογένεσης που βασίζεται σε δεδομένα από προκλινικές μελέτες σε ζώα.
Στις κλινικές μελέτης της ΣΚΠ με την τεριφλουνομίδη, η συχνότητα εμφάνισης σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια μεταξύ των ασθενών που έλαβαν τεριφλουνομίδη και εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με την τεριφλουνομίδη στους ασθενείς με ΣΚΠ, περιελάμβαναν αυξημένα επίπεδα ALT, αλωπεκία, διάρροια, γρίπη, ναυτία και παραισθησία.
Το Φύλλο Οδηγιών της τεριφλουνομίδης είναι επίσης επικαιροποιημένο με βάση τα παγκοσμίως υπολογιζόμενα 2,1 εκατομμύρια έτη ασθενών από την κυκλοφορία της λεφλουνομίδης η οποία, στις ΗΠΑ, ενδείκνυται για την αντιμετώπιση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας. Η τεριφλουνομίδη είναι ο βασικός ενεργός μεταβολίτης της λεφλουνομίδης. Με την λεφλουνομίδη έχει παρατηρηθεί σοβαρή ή και θανατηφόρος ηπατική βλάβη σε κάποιους ασθενείς.
Το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης της τεριφλουνομίδης στην ΣΚΠ περιελάμβανε επίσης την μελέτη TOWER της οποίας τα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν προσφάτως. Η TOWER αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της από του στόματος τεριφλουνομίδης σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας, χορηγούμενο μία φορά την ημέρα. Στην μελέτη, οι ασθενείς που έλαβαν τεριφλουνομίδη14 mg είχαν στατιστικά σημαντική μείωση στο ποσοστό υποτροπών* και στον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας. Επιπλέον, παρατηρήθηκε σημαντική μείωση του ποσοστού υποτροπής* και στους ασθενείς που έλαβαν τεφιφλουνομίδη 7 mg συγκριτικά με εικονικό φάρμακο. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στη μελέτη ήταν σύμφωνες με των προηγούμενων κλινικών μελετών της τεριφλουνομίδης στην ΣΚΠ. Η πλήρης ανάλυση των δεδομένων της TOWER είναι σε εξέλιξη και τα αποτελέσματά της θα παρουσιαστούν σε προσεχές επιστημονικό συνέδριο.
Η τεριφλουνομίδη είναι ένας ανοσοτροποποιητής με αντιφλεγμονώδεις ιδιότητες. Παρότι ο ακριβής μηχανισμός δράσης της τεριφλουνομίδης δεν είναι πλήρως κατανοητός, μπορεί να περιλαμβάνει μείωση του αριθμού των ενεργοποιημένων λεμφοκυττάρων μέσα στο κεντρικό σύστημα (ΚΝΣ).
Αιτήσεις έγκρισης κυκλοφορίας της τεριφλουνομίδης βρίσκονται σε φάση αξιολόγησης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (European Medicines Agency, EMA) και άλλες ρυθμιστικές αρχές.
*Annualized Relapse Rate, Ποσοστό Υποτροπών ανά Έτος Ασθενή
